Exagamglogene autotemcel以Casgevy为品牌出售，是一种用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的基因疗法。它由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics开发。
【药品规格】
Exagamglogene autotemcel 4–13×10^6 CD34+ 细胞/kg体重；每瓶；用于静脉输注的细胞悬浮液；含有 5% 二甲基亚砜 (DMSO)、葡聚糖 40。
【药理类别】
基于自体造血干细胞的基因治疗
【制造商】
福泰制药
【作用机制】
展开剩余77%输注后，编辑后的CD34 +细胞植入骨髓并分化为 BCL11A 表达降低的红系细胞。BCL11A 表达降低导致红系细胞中 γ-珠蛋白表达和 HbF 蛋白产生增加。在患有严重镰状细胞病的患者中，HbF 表达可降低细胞内血红蛋白 S (HbS) 浓度，防止红细胞镰状化并解决疾病的根本原因，从而消除血管闭塞危机。
【Casgevy 适应症】
镰状细胞病患者复发性血管闭塞性危象或输血依赖性β-地中海贫血。
【Casgevy 剂量和用法】
成人
仅供自体和一次性单剂量静脉注射使用。在动员、血液分离和清髓性调理之前，确认造血干细胞 (HSC) 移植是合适的。治疗前必须进行完全清髓性调理。
清髓性调理前：停止铁螯合至少 7 天；建议预防肝静脉闭塞性疾病；并考虑预防癫痫发作。请勿使用在线血液过滤器或输液泵。必须进行 HSC 动员，然后进行血液分离以获得 CD34 +细胞用于产品制造；要收集的CD34 +细胞目标数量为 ≥20×10 6 CD34 +细胞/kg。
≥12 岁：在最后一次清髓性调理后 48 小时至 7 天内输注最低剂量 3×10 6 CD34 +细胞/kg。如果未达到最低剂量，可进行额外的动员和血液分离循环，间隔 14 天以获取更多细胞。
救援治疗需要备用收集：CD34 +细胞≥2×10 6 CD34 +细胞/kg。动员、血液分离、骨髓消融性预处理、输注准备和给药：参见完整标签。
孩子们
<12 岁：尚未确定。
【Casgevy 警告/注意事项】
存在中性粒细胞植入失败的风险。监测中性粒细胞计数并根据指南管理感染。如果发生中性粒细胞植入失败，则使用救援 CD34 +细胞。存在血小板植入延迟、出血增加的风险。相应地监测出血情况。经常进行血小板计数，直到实现血小板植入和血小板恢复。
如果出现出血症状，进行血细胞计数测定和其他适当的检测。在输注期间和输注后监测超敏反应。存在脱靶基因组编辑的风险。肾脏或肝脏损害：尚未研究；评估损害以确保 HSC 移植合适。老年人（>65 岁）。HIV、HBV、HCV 血清阳性患者。
在采集细胞前筛查 HIV-1/2、HBV、HCV 和其他传染性病原体。活动性 HIV-1/2、HBV、HCV 感染，或之前进行过同种异体或自体 HSC 移植：不推荐。建议具有生育能力的男性和女性从动员开始到输液后至少 6 个月内采取有效的避孕措施。在动员、调理程序和输液前排除妊娠状态。孕妇、哺乳期母亲：调理期间不建议使用。
【Casgevy 相互作用】
伴随活疫苗：未研究。粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)：不推荐。在动员和预处理前 8 周停止镰状细胞病的疾病改良疗法（例如羟基脲、crizanlizumab、voxelotor）。在清髓性预处理前 ≥7 天停止使用铁螯合剂；如果需要螯合，输注后 ≥3 个月避免使用非骨髓抑制性铁螯合剂，≥6 个月避免使用骨髓抑制性铁螯合剂。
【Casgevy 不良反应】
粘膜炎、发热性中性粒细胞减少症、食欲下降、实验室异常（中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、贫血、淋巴细胞减少症）；超敏反应、胆结石、肺炎、疼痛、败血症等。
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